Создан новый метод лечения болезней, вызванных ошибками в рнк

Создан новый метод лечения болезней, вызванных ошибками в рнк

Ученые Исследовательского университета Скриппс создали способ создания правильных лечебных препаратов против летальных на данный момент болезней, вызванных неточностями в РНК.

Десятки лет наука пробовала создать лекарство, действующее на РНК человека, но натыкалось на неспособность добиться нужного уровня селективности (дабы сократить потенциальные побочные действия) и эффективности.

Доктор наук Мэттью его коллеги и Дисней нашли пара вариантов преодоления этих трудностей.

«В первый раз мы представили последовательность ответов данной неприятности. Мы продемонстрировали, что возможно изменять молекулы, дабы они искали и уничтожали лишь вызывающие болезни РНК.

После этого мы создали новые химические подходы к применению этих РНК в качестве катализатора синтеза, для лекарств против них же самих», — растолковывает доктор наук Дисней.

Демонстрация работы способа проходила на примере миотонической дистрофии первого типа, летального врожденного заболевания, приводящего к атрофии мышц. Ее приводит к дефекту РНК, при котором растет количество тринуклеотидных повторов на отдельном участке хромосомы.

Изучение продемонстрировало возможность создания молекул, каковые будут селективно распознавать громадные повторы (показатели заболевания), отличая их от более маленьких и здоровых, пишет Phys.org.

«Мы вывели РНК из тени на свет, создав химический фонарь, что загорается, в то время, когда лекарство попадает в РНК в зараженной клетке и после этого продолжает смотреть за перемещением РНК», — додаёт Дисней.

Ученые Висконсинского университета в Мадисоне создали новый метод программирования клеток, что содержится в применении неестественных факторов транскрипции — молекул, несущих ответственность за трансформацию типа клетки.

Прорыв в лечении заболевания Паркинсона: Японские ученые переходят к клиническим опробованиям на людях


Похожие статьи, подобранные для Вас: